Thérapie génique, méthodes de transferts des gènes
La thérapie génique est un vaste domaine de recherche, porteur d’espoir pour un grand nombre de maladies. Si les outils et les approches envisages doivent être adaptes à la pathologie ciblée, les découvertes et améliorations technologiques apportées aux agents de transfert de gènes permettent sans cesse d’élargir leurs champs d’applications.
La thérapie génique sur des cellules somatiques a pu être envisagée selon différentes modalités : la thérapie génique in vivo et la thérapie génique ex vivo.
Thérapie génique in vivo
Tout d’abord, la thérapie génique in vivo consiste en un transfert de gènes direct, soit par injection systémique dans la circulation sanguine, soit par injection locale au niveau d’un tissu ou organe. On peut citer comme exemple ici le transfert de gènes direct par injection au niveau de la rétine, dans les approches de thérapie génique de certaines maladies génétiques affectant la vision.
Thérapie génique ex vivo
La deuxième modalité de transfert de gènes est la thérapie génique ex vivo. Cette approche comporte d’abord une étape de prélèvement de cellules chez l’individu à traiter. Ces cellules seront mises en culture, et on pourra alors effectuer le transfert de gènes sur les cellules en culture. Les cellules modifiées par le transfert de gènes pourront alors être réimplantées chez l’individu. Cette approche de thérapie génique ex vivo est développée actuellement notamment pour le transfert de gènes dans des cellules souches adultes. L’objectif est alors d’effectuer un transfert de gènes unique sur des cellules souches prélevées chez un individu. Ces cellules souches seront modifiées par le transfert de gènes, puis réimplantées dans l’individu.
Il existe plusieurs techniques de transfert des gènes à partir de vecteurs viraux qui peuvent être des adénovirus, des rétrovirus, des vecteurs synthétiques et des virus adéno-associés.
Le transfert des gènes est fait par des méthodes physiques comme la sonoporation, l’électroporation…
Dans ce chapitre, on étudie en détails la thérapie génique in vivo et ex vivo, ainsi que les vecteurs viraux utilisés avec les méthodes physiques les plus utilisées pour le transfert des gènes.